東京大学医科学研究所先進動物ゲノム研究分野及びC4U株式会社とのTTRエクソンヒト化マウスを用いた遺伝子改変実験に関する共同研究契約締結のお知らせ

2022 年 1 月 27 日
各 位
会 社 名 株式会社トランスジェニック
代表者名 代表取締役社長 福 永 健 司
（コード番号 2342 東証マザーズ）
問合せ先 取 締 役 船 橋 泰
（ 電 話 番 号 03-6551-2601）



東京大学医科学研究所先進動物ゲノム研究分野及び C4U 株式会社との
TTR エクソンヒト化マウスを用いた遺伝子改変実験に関する共同研究契約締結のお知らせ



当社は、東京大学医科学研究所先進動物ゲノム研究分野の真下知士教授及びＣ４Ｕ株式会社（代表
取締役社長：平井 昭光、大阪府吹田市 以下、Ｃ４Ｕ）とトランスサイレチン遺伝子（以下、TTR）
エクソンヒト化マウスを用いた遺伝子改変実験に関する共同研究契約を締結いたしましたので、お知
らせいたします。

このたびの本共同研究は、真下知士教授らが開発し、Ｃ４Ｕが独占的にその特許実施許諾を受けて
いる新規ゲノム編集技術※１CRISPR-Cas3※２システムの有用性について、当社が開発した家族性アミロ
イドポリニューロパチー（全身性アミロイドーシス※３の一種）に関与する TTR エクソンヒト化マウス
を用いて評価し、将来の遺伝性疾患に対する新規の遺伝子治療法へ繋げる研究となります。

当社は、遺伝子改変動物開発において長年蓄積された高い技術力と知見により、創薬支援事業にお
いて有用なモデルマウスを提供しております。また、今回使用する TTR エクソンヒト化マウスは、当
社独自のエクソンヒト化技術（国際特許出願済 WO/2020/240876）に基づき作製されたモデルマウスで
あり、遺伝子の発現レベル及び組織特異性が全く正常であることから遺伝子治療法の有効性を検証す
るにあたっての最適のモデルと考えられます。
当社は、本共同研究を通じて、当社エクソンヒト化技術の有用性を示すとともに、他の遺伝病の遺
伝子治療実験に有効なエクソンヒト化モデルマウスの作製受託あるいは共同開発を推進していきたい
と考えております。

なお、本共同研究契約は約 1 年間を想定しており、2023 年 3 月期の連結業績への影響はございませ
んが、今後開示すべき事項が発生した場合には、速やかにお知らせいたします。
当社グループは今後も引き続き、付加価値の高い創薬支援サービスの充実を図ってまいります。
【Ｃ４Ｕ株式会社概要】
Ｃ４Ｕ株式会社は 東京大学医科学研究所先進動物ゲノム研究分野の真下知士教授、 大阪大学微生
物病研究所の竹田潤二招聘教授らが発明した CRISPR-Cas3 系ゲノム編集技術の社会実装に向け
て 2018 年３月に設立された、大阪大学発のバイオベンチャー企業です。 この新規ゲノム編集技術
を用いて、遺伝子疾患をはじめとする様々な疾患に対する新規の治療法の開発に取り組むほか、
企業との提携や研究機関との共同研究により、医薬品のみならず農業・工業など幅広い産業で応
用されるプラットフォーム技術としても社会貢献することを目指しています。
（１）名 称 Ｃ４Ｕ株式会社
（２）所 在 地 大阪府吹田市山田丘 2 番 8 号
（３）代表者の役職・氏名 代表取締役 平井 昭光
（４）事 業 内 容 新規ゲノム編集技術を用いた研究開発
（５）資 本 金 50 百万円
（６）設 立 年 月 2018 年 3 月 15 日
（７）上場会社と当該会社との 資 本 関 係 該当事項ありません。
関係 人 的 関 係 該当事項ありません。
取 引 関 係 該当事項ありません。
関連当事者への該当状況 該当事項ありません。
※株主の情報及び財務情報については、先方の意向を踏まえ守秘義務を負っていることから記載
しておりません。

◆ご参考：
※１ ゲノム編集技術
DNA 切断酵素と人工的にデザインした RNA などを細胞に導入し、ゲノムの局所を選択的に切
断、改変する技術です。

※２ CRISPR-Cas3
CRISPR-Cas3 は、Ｃ４Ｕの創業メンバーである東京大学医科学研究所先進動物ゲノム研究分
野の真下知士教授、大阪大学微生物病研究所の竹田潤二招聘教授らの研究成果を基に開発さ
れた新規ゲノム編集技術です。
CRISPR-Cas9 同様に二本鎖 DNA を切断しますが、crRNA（ガイド）認識配列が長い（27 塩基
のガイド配列）ことから、特異性が高く、オフターゲット変異（狙った部分以外の変異）が
ない、より安全なゲノム編集ツールです。また、大きな欠失を起こすことも可能なため、遺
伝子の改変に加えてその機能を失わせることも得意としています。

※３ 全身性アミロイドーシス
線維構造をもつタンパク質であるアミロイドが全身臓器に沈着することによって機能障害を
引き起こす疾患です。




以上