株主通信「RIBOMICation vol.8」

［リボミケーション］リボミックとステークホルダーをつなぐコミュニケーションマガジン




RIBOMICation vol.8
［2022.July］


株式会社リボミック
証券コード 4591




CEOご挨拶

株主の皆様におかれましては、平素より格別のご高配を賜り、厚く御礼申し
上げます。
当社は、有効な治療法のない病気に対して、核酸の造形力を利用した「アプ
タマー」創薬により新薬を開発し、人々の健康の増進に貢献することを目指し
て取り組んでおります。コロナウイルスに対するmRNAワクチンの開発を代表
に、近年の核酸医薬の発展は目覚ましいものであり、当社にとっても心強い
かぎりです。
当社は、創薬探索から臨床開発へ事業を発展させる目的で、中期計画
VISION 2025を策定し、RBM-007（抗FGF2アプタマー）を用いた滲出
型加齢黄斑変性に対するPhase 2試験、ならびに軟骨無形成症に対する
Phase 1試験を実施いたしました。本株主通信では、それらの結果を中心に
ご報告させていただきます。
代表取締役社長
RIBOMICation vol.8をお届けするにあたり、新型コロナウイルス感染症
の終息を願うとともに、引き続きのご理解・ご支援を賜りますよう、宜しくお 中村 義⼀
願い申し上げます。
202２年7月吉日



What’s New

l JP モルガン・ヘルスケア・カンファレンス 2022での招聘講演
2022年1月、ライフサイエンス業界最大の年間会議である同カンファレンスに当社CEO中村が招聘され、今
後の事業展開に関する講演を行いました。昨年度と同様にコロナ禍のため、web会議での開催となりました。

l 「三田労働基準監督署長賞 一般事業場賞」の受賞
2021年11月、令和3年度 港地区健康と安全推進大会にて「三田労働基準監督署長賞 一般事業場賞」を
受賞しました。当社の設立以来日々取り組んでいるサステナビリティの一つである安全衛生活動等が評価さ
れ優良と認められました。

l AI（人工知能）を利用した世界初のアプタマー生成技術の開発
2022年6月、当社はアプタマー創製プロセスの高効率化を目的として早稲田大学理工学術院バイオインフォ
マティクス研究室 浜田道昭教授と共同研究を進めておりますが、今回その成果として、AIを用いた革新的な
配列生成技術(RaptGen)を開発し、学術誌(Nature Computational Science)に掲載されました。
 VISION 2025 〜中間報告〜

中期事業計画 VISION 2025、
ここまでの進捗と今後の展望
2020年度に開始したVISION 2025は今年中間期に入りました。
RBM-007に関しては、2つの疾患で臨床試験が進み、進展がありました。
これまでの進捗と今後の展望に関して、インタビュアー・アプタマーくんが
CEO中村を直撃取材します。


Q. VISION 2025 とは、どのような計画ですか？
当社は探索研究（Discovery）を中心に事業を進め ログラムに関して2025年までに臨床試験入りを目
てまいりましたが、有望な自社製品については臨床 標として進めております。下記の一覧＊は、現時点で
まで開発を進め、探索研究だけでは無く臨床開発 のその目標と進捗をまとめたものです。
（Clinical）も可能な会社へと成長したいと考えてお （*2022年3月期第４四半期決算説明会資料 38頁
ります。そのためには具体的な方針として、５つのプ 参照）


これが
中期事業計画
VISION 2025




Q. プログラムの一番手が2018年から臨床試験が開始されていたRBM-007を用いた
滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）ですね。こちらのPhase 2試験が終わりましたが、
結果はどうでしたか？
wet AMDは高齢者に多発する網膜疾患で、ほとん 硝子体投与効果を調べました。その結果、TOFU試
どのwet AMDの患者さんは既存薬（VEGF阻害 験では、RBM-007単独あるいはEylea®との併用
剤）による治療を受けているものの、その効果が十分 治療においても、Eylea®を上回る視力の改善効果
ではないことが大きな問題となっています。 は認められませんでした。また、RAMEN試験でも瘢
今回のPhase 2試験は、VEGF阻害剤による治療 痕形成抑制の確認がみられませんでした。しかしなが
を受けた患者さん86名を対象とし既存薬Eylea®を ら、TEMPURA試験では、半数以上で、視力や網膜
比較薬としたTOFU試験、そのTOFU試験の延長と 構造が改善しました。その中でもRBM-007が奏功
してTOFU試験投与完了後の一部の患者さんを対 したお一人の患者さんの視力改善は劇的でした。
象としたRBM-007の長期投与による瘢痕形成抑 今回の結果で見えてきたことは、RBM-007は、
制を確認するRAMEN試験、また全く治療歴のない VEGF阻害剤の長期治療を受けた患者さんでは効果
5名の患者さんを対象とした医師主導治験である が出にくいが、未治療の患者さんでは効果が認めら
TEMPURA試験の３試験を実施し、RBM-007の れました。
Q. 今後のwet AMDに対する開発はどうされますか？

未治療の患者さんを対象にし、抗VEGF薬（Eylea® る臨床試験の経験から、投与量や安全性の観点を
やLucentis®）を比較薬としたPhase 2試験が必 考慮するとアプタマーと網膜疾患の「相性」は大変
要だと考えております。そのために共同開発に関心 良いと考えています。そのため、 RBM-007を他
のある企業を募り、当社の経費を軽減する方法で開 の網膜疾患に適応拡大することや、他のアプタマー
発を進めたいと検討しております。 製剤を用いた網膜疾患の治療等を検討してみたい
また、当社としては、これまでのwet AMDに対す と思います。


Q. 次のプログラムがRBM-007を用いた軟骨無形成症（ACH）の治験ですね。こちらは
Phase 1試験が終了し、Phase 2a試験が始まりますね。
この病気はwet AMDの局所投与とは異なり、小児 果、RBM-007を0.1～0.6mg/kgで2回まで、1
の患者さんに対してRBM-007を全身投与するた 又は2週間隔で皮下投与した場合の安全性や忍容性
め、その安全性には特段に注意を払う必要がありま については、特に問題は発生せず、RBM-007の血
す。そのために、安全性・忍容性・動態を調べる目的 中濃度測定により、次に実施するPhase 2の基礎
で、健康な成人男性24名を被験者とするPhase 1 データも滞りなく取得できました。
試験を実施しました。その過程で、RBM-007の最 現在、Phase 2a試験に向け、軟骨無形成症小児患
高用量（1mg/kg）の１例で重篤な副作用（急性アナ 者(5〜14 歳)を対象にした身長の伸びを含む臨床
フィラキシー反応）が発生しましたが、適切な処置に 的基礎データを取得するための観察試験を開始する
より症状は消失したため、最高用量を0.6mg/kgに ところです。
減量して無事に全ての試験を完了しました。その結


Q. 残りのプログラムが３つありますが、その中で進んでいるRBM-011を用いた肺高血圧症
（PAH）について教えてください。
RBM-011が治療対象とするPAHは難治性呼吸器 と数年来共同研究を進めてきました。その結果、
疾患に認定されている難病であり、肺動脈壁が肥厚 RBM-011（抗IL-21アプタマー）がPAHの動物モ
して血管の狭窄が進行した結果、全身への血液や酸 デルにおいて、肺動脈壁の肥厚に対して顕著な抑
素の供給に障害が生じて最終的には心不全から死に 制効果を持つことを突き止めました。現在、本剤を
至ることのある疾患です。プロスタグランジンI2製 臨床試験に進めるために薬剤のGMP合成は開始
剤など既存治療薬が十分な効果を発揮しない患者の しており、2022年度中に毒性試験を修了、2023
予後は依然として極めて悪い状態です。これらの既 年にPhase 1試験を開始する予定です。
存治療薬は、いずれも血管を拡張させる作用を持つ
ものであり、血管壁の肥厚を抑制、さらには血管壁
の肥厚を改善する作用を持つ薬はなく、その開発が
強く望まれております。
当社は、PAHの
新薬開発を目的
として、専門医療
機関である国立
研究開発法人国 臨床試験には多額の
資金が必要なので、
立循環器病研究
悩ましいですね
センター（国循）
Q. RBM-003とRBM-010がその次の目標となっておりますが、
こちらも教えて下さい。
まずは、RBM-003からご説明しましょう。RBM- より、膝や足の付け根、肘、
003の標的はChymase（キマーゼ）というタンパ 肩等の関節に痛みや腫れ
ク質分解酵素で、心筋梗塞直後、組織損傷部位の肥 等の症状が生じ、
満細胞や心筋細胞等から分泌され、アンジオテンシ その後関節の
ンII等の活性化をとおし心筋に悪影響を及ぼすこと 変形を
が知られています。大阪医科大学との共同研究に きたす
よって、ハムスターの心筋梗塞急性期モデルでは、 病気です。
抗キマーゼアプタマーであるRBM-003が顕著な 現在、治療法としては痛みや腫れを和らげる薬の服用
心機能改善効果を示すことを発見しました。現在、 や関節置換術などの手術しかなく、根治する薬はあり
急性心不全に対する即効性の注射薬の開発を目指 ません。日本には、変形性関節症を有している人が、
して、臨床現場での使用を前提とした最終的な動物 2,500万人以上、また、世界では、変形性関節症の患
モデル試験を進めております。 者が約２億4,000万人以上と推定されており、今後の
高齢化社会に伴い、さらに患者の増加が予測されてい
また、RBM-010は変形性関節症の増悪因子の１つ ます。RBM-010（抗ADAMTS5アプタマー）はその
であるADAMTS5という酵素の働きを抑制する作 根治療法に道を開く可能性があり、現在、局所投与に
用があります。変形性関節症は、種々の原因に よる徐放性製剤の開発に取り組んでおります。

Q. 企業価値を高めるために「サステナビリティ」も積極的に取り組まれていますね。その一環
で、昨年度は従業員の労働安全衛生活動の功績で三田労働基準監督署長賞 一般事業場賞
を受賞されました。その他、新たに取り組まれていることがあれば教えて下さい。
「サステナビリティ」に関しては、研究施設を持ってい ていただきます。まずは、西畑利明 社外取締役です。
る以上、従業員の労働安全衛生や研究資源の管理、 西畑社外取締役は外資系製薬企業での経験とともに、
廃棄物の分別管理などの法令に則った徹底した対応 参天製薬で取締役研究開発本部長を歴任した経験が
を常に当社は心がけております。ダイバーシティの尊 あり、当社の網膜疾患に対する臨床開発に助言をい
重や女性でも働きやすい環境づくりにも取り組んで ただいております。次に、松藤千弥 社外取締役です。
おり、研究員も含め女性従業員の出産後復帰率も 松藤社外取締役は東京慈恵会医科大学の学長、同校
100%です。 の教授です。医師でもあり、治験や臨床倫理にも精通
新たな取り組みでは無いですが、経営ガバナンスの しており、学生や教職員を含めた人材育成や大学運
強化を昨年から取り組んでおり、第19回定時株主総 営の経営手腕もあり、頼もしい存在です。
会で選任された社外取締役2名を改めてご紹介させ



RBM-007を用いたwet AMDに
対する臨床試験結果は大変残念なと
ころですが、一部期待が持てる成果
が得られましたので、これらの成果を元に、
提携へ向けた事業開発を進めてまいりま
す。また、他のプロジェクトに関しては順調
に進捗がみられており、引き続きVISON 西畑 利明 松藤 千弥
2025の目標達成を目指してまいります。 社外取締役 社外取締役
 118

業績ハイライト
業績ハイライト

事業収益 研究開発費 流動性の状況
（現預金+有価証券の合計額）

5,838 単位：百万円
4,701



2,069 2,242
1,482

---

---

2021年度 2022年度 2023年度予定 2021年度 2022年度 2023年度予定 2021年度 2022年度 2023年度予定



2022年度： 80百万円 2022年度： 1,482百万円 2022年度： 4,701百万円
RBM-011の肺動脈性肺高血圧症に RBM-007及びRBM-011の今後の開 第14回新株予約権行使による資金
ついて国立循環器病研究センターと 発に必要な薬剤の合成完了時期が期 調達3.5億円があった一方で、
中⻑期的な成⻑を実現すべく、RBM-007による加齢⻩斑変
の共同研究による受託収入に加え、 ずれしたことや研究開発費が⼀部未 RBM-007をはじめとした研究開発
性症、及び軟⾻無形成症を適応疾患とした臨床開発のための
産婦人科領域であすか製薬(株)との 使⽤となったこと等に伴い計画⽐ 実施により減少
29%減
費⽤に加えて、これに続く開発品⽬の早期の臨床段階へのス
共同研究収入を主要因
テージアップや次世代アプタマー・テクノロジー開発、他社
2023年度: 65百万円 予定 2023年度: 2,069百万円 予定 2023年度: 2,242百万円 予定
との提携等の成果に繋げるために必要な費⽤等を研究開発費
前期同様に国立循環器病研究セン RBM-007(ACH)の前期第2相臨 左記2,069百万円の研究開発費や
として⾒込んでおります。 床試験の開発費に加え、RBM-011
ターとの受託収入に加え、あすか製薬 447 販管費を勘案後も十分残高確保
をはじめとしたパイプラインの臨床
(株)との共同研究収入を主要因 段階へのステージアップ費用



と リボミック
特許
2021年10月に着任した知財学術部長で弁理士の石丸と申します。
私は、15年以上、日本及び米国の研究機関で研究者として基礎研究を行った後、2005
年に任期付き特許審査官に採用されたのをきっかけに特許に関わるようになり、その
後、弁理士事務所勤務、公的機関勤務、大手製薬企業の知財部勤務を経て、現在のリボ
ミックに至ります。私が創薬に関わるようになったのは、2013年に公的機関の創薬コー
ディネーターになったのがきっかけでした。
バイオベンチャーにおいて、特許は事業の要です。いかに素晴らしい薬剤であっても、特
許無しに製薬会社に導出することはできません。また、単に特許を出願すればよいという
ものではなく、最も重要な物質特許に加え、新たな用途特許や、製剤、製法特許を出願し
ていくなど、的確な特許戦略を立てることや、隙のない特許出願明細書及び請求の範囲
（特許権のおよぶ範囲を記載したもの）を作成し、特許庁へ出願し、権利化（特許権取得）
していくことが極めて重要です。このことを例えるならば、バイオベンチャーがお城で、特
許は最も重要な天守閣に当たります。天守閣への敵の侵入を防いで守るための要となる
ものが石垣や堀に相当する特許権です。石垣や堀を組み合わせる（複数の特許権を得る）
ことで強い防御手段が備わります。
リボミックにおいて、私は特許戦略立案や出願明細書等の作成などで貢献したいと考え
ています。 知財学術部長
石丸 聡
弁理士：知的財産に関する専門家。
特許：特許法によって、特許権を与えること。特許権は発明を保護するための権利。
＊日本弁理士会 https://www.jpaa.or.jp
 会社概要 ・ 株式の状況


会社概要 （2022年3月末現在） 株主メモ
会 社 名 株式会社 リ ボ ミ ッ ク 事 業 年 度 毎年4月1日から翌年3月31日まで

設 立 2003年8月1日 定時株主総会 毎年6月開催

資 本 金 238百万円（資本剰余金 6,139百万円） 基 準 日 定時株主総会 毎年3月31日
期末配当 毎年3月31日
本 社 〒108-0071 中間配当 毎年9月30日
東京都港区白金台3丁目16番13号
白金台ウスイビル６階 １単元の株式数 100株

子 会 社 RIBOMIC USA Inc.（米国、CA） 証 券 コ ー ド 4591

従 業 員 26名 株主名簿管理人 三井住友信託銀行株式会社
研究開発本部 18名 （PhD 10名） 東京都千代田区丸の内一丁目４番１号
管理本部 ８名 （PhD 1名）
郵送物送付先及び 〒168-0063
電 話 照 会 先 東京都杉並区和泉二丁目8番4号
マネジメントチーム （2022年6月末現在） 三井住友信託銀行株式会社
証券代行部
代表取締役社長 中村 義一 TEL:0120-782-031（通話料無料）
取締役執行役員 大岩 久人 公 告 方 法 電子公告により行います。ただし、事故その他
管理本部長 やむを得ない事由によって電子公告による公
取締役 （社外） 西畑 利明 告をすることができない場合は、日本経済新
聞に掲載して行います。
取締役 （社外） 松藤 千弥
株主総会資料の電子提供制度に関するご案内
常勤監査役 （社外） 藤井 素彦
会社法改正により、2022年9月1日に株主総会資料の電子提供制度
監査役 （社外） 矢部 豊 が施行され、2023年3月以降の総会より実施されます。
この制度においては、インターネットの利用が困難、または、今まで通
監査役 （社外） 藤井 康弘 り、株主総会資料のご郵送を強く希望される株主さまに対し「書面交
付請求」の手続きが設けられています。
2023年6月の定時株主総会については、株主総会資料の書面での
受領を希望される株主さまは、2023年3月末日までに「書面交付請
株主の状況 （202２年3月末現在） 求」のお手続きをしていただく必要がございます。
発行可能株式総数 43,000,000株 お問い合わせ先 当社株式を保有されている口座がある証券会社
または 三井住友信託銀行株式会社
発行済株式総数 2８,５５９,３４０株
電子提供制度 0120-533-600
株主数 1８,７８６名 専用ダイヤル 9:00 〜 17:00（土曜・日曜・休日を除く）




IRのお知らせ

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l IRに関する お問合せ 及び 回答
お問合せについてはホームページの「お問い合わせ」からお尋ねいただき、後日「皆様からのQ&A」にて
回答をさせていただいております。

皆様からのQ&A


株式会社 リボミック
〒108-0071
東京都港区白金台3丁目16番13号