「日興 Web IR Day」個人投資家向け企業IR動画の配信開始のお知らせ

2024年03月25日

News Release

2024 年３月 25 日
厰匱
卯厚会社リボミック
（コード番号：4591 東卨グロース）

「日興 Web IR Day」個人匐資匝匇け十業 IR 動厐
の配勼開卿のお半らせ

SMBC 日興卨券卯厚会社のインターネットセミナー「日興 Web IR Day」の個人匐資匝匇け十

業 IR 動厐として、勠社の会社匽内動厐が勡間限定で配勼されておりますのでお半らせいたしま

す。この務会にぜひご視聴いただけますようお願い申し上げます。

配勼勡間 2024 年３月 25 日（月）～ 2024 年４月 24 日（匍）

説明者代勖勚締叓社長中匾義一

視聴用 URL SMBC 日興卨券卯厚会社「Web IR Day」

https://smbcnikko.co.jp/seminar/nikko_online/IRinfo/web_ir_day/index.html

匆上

【本卅に関するお勬い合わせ匪: https://www.ribomic.com/contact.php】
SMBC日興証券

個人投資家向け説明会

株式会社リボミック（東証コード：4591）

l 会社の概要

l 核酸医薬とアプタマー
本日の内容 l 重点領域とパイプライン

l 次世代テクノロジー

社名の由来

自社の開発に重要な
RIBONUCLEIC ACID(リボ核酸)と
MIMIC(擬態)の造語です。
ここでのMIMICとは、分子擬態*を示して
おります。

*分子擬態とは、上記の図のようにリボ核酸等がタンパク質と
同様の形をつくり、タンパク質のように生体内で機能するこ
とです。

ミッション

Unmet Medical Needs
（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）
の新薬を患者さんへ届ける

会社概要

商号株式会社リボミック

本社所在地東京都港区白金台3－16－13

設立 2003年8月（2014年9月東証マザーズ上場、現グロース市場）

代表者代表取締役社長中村義一、Ph.D.

資本金５０百万円（資本剰余金4,334百万円）（2023年12月）

事業内容核酸アプタマーを用いた分子標的薬の開発

役員・従業員数取締役5名 / 監査役３名・従業員26名（2024年1月）

Ph.D.取得者 14名（取締役も含む）

アライアンス・パートナー

株主・資本提携共同研究

ライセンス

共同研究・成果契約

事業モデル

l 自社開発又は大学等研究機関との
共同研究開発
自社又は大学等研究機関との共同研究で医薬
候補となるアプタマーを開発し、その成果を製
薬企業にライセンスアウトし、ライセンス対価を
得る事業です。
今後、自社にて臨床試験を行い、その後ライセ
ンスアウトすることを中心に進めてまいります。

l 製薬企業との共同研究開発
製薬企業とのアプタマー医薬品の共同研究開
発を実施し、製薬企業から支払われる研究費
や、開発の進捗によるライセンス対価を得る
事業です。＊ライセンスアウトの時期は、疾患や開発状況によって前後します。

当社の中期事業目標

１ Discovery(探索)からClinical(臨床)ステージへの脱皮

２次世代アプタマー・テクノロジーの開発

３社会に対する企業価値の創出

l 会社の概要

l 核酸医薬とアプタマー
本日の内容 l 重点領域とパイプライン

l 次世代テクノロジー

核酸医薬とは

Aptamer
標的分子に特異的に結合する1本鎖の核
RNAi
酸。立体構造を持つことにより、抗体よ
りも特異的に標的分子へ結合する。二本鎖RNAと同じ塩基配列を持つ
製品：Macugen®、 IZERVAYTM mRNAを分解する現象。標的遺伝
子を抑制するsiRNAが治療薬では
mRNA 主流。
製品：Onpattro®、他3品
標的遺伝子と同じ遺伝子配列を持
つmRNAを脂質に梱包し、細胞へ核酸医薬
核酸医薬
導入する。mRNAが細胞質で標的
遺伝子のタンパク質合成を行う。
製品：Comirnaty®、Spikevax®
(mRNA Vaccine)
Antisense oligonucleotide
CRISPR 標的遺伝子と同じ遺伝子配列を持つ1本
鎖の核酸。標的遺伝子のタンパク質合成の
標的遺伝子と同じ遺伝子配列を持つ発現を制御する。
ガイドRNAを用いたゲノム編集技術。製品：Spinraza®、他８品
標的遺伝子の改変をすることによって
タンパク質合成の発現を制御する。
11 製品：CASGEVYTM
アプタマー (Aptamer)とは？

１本鎖の核酸が、塩基配列に応じて様々な立体構造を形成し
創薬標的に結合する性質を利用した新しい医薬品

抗体医薬に対する優位点
• 標的に対する高い選択性と結合力
• 標的の種類を問わない汎用性
• 化学修飾の容易性
• 化学合成
• 低い免疫原性

3D printer model of 2.0 Å crystal structure of the autotaxin/aptamer complex.
(Nat. Str. Mol. Biol., 23: 395-401, 2016)

アプタマー創製のプラットフォーム・テクノロジー

SELEX
Systematic Evolution of Ligands
by Exponential enrichment

当社の独自技術：RiboARTシステム

アプタマーの大きさ

ボクが基準
高分子薬
分子量 150,000前後
オートタキシン抗体
アプタマー

中分子薬
小さい！分子量 10,000前後
アプタマー

大きい！

低分子薬
分子量＜500

アプタマーの主な特徴

薬剤
ターゲット

アプタマー

選択性・特異性が極めて高い活性・結合力が極めて高い

l 会社の概要

l 核酸医薬とアプタマー
本日の内容 l 重点領域とパイプライン

l 次世代テクノロジー

アプタマー医薬に適した疾患領域とは？

世界におけるアプタマー医薬品開発の動向

アプタマーは
網膜疾患に適した
Modalityである

第二のアプタマー医薬品 IZERVAYTM

IZERVAYTMとは？
補体因子C5阻害するアプタマー
疾患対象：地図状萎縮（GA）を伴う加齢黄斑変性
米国で2023年に承認、上市

2023年5月
アステラス製薬が IVERIC Bio を
$5.9B(8000億円)で買収・完全子会社

*アステラス製薬(株）のHPより抜粋。

当社の重点領域
アプタマーというModalityが適した疾患

眼科（網膜疾患）希少疾患
wet AMD, PVR,・・・ ACH

• 閉鎖系器官であるため安全性が • 大手製薬企業が研究開発をしない
高い Unmet Medical Needs ニッチ市場のため、先端技術を用
• 硝子体内投与であるため少量のいた創薬開発に向いている
薬剤用量

主要なパイプライン

(updated on Feb 26, 2024)

臨床
化合物コードターゲット疾患探索前臨床
1 2a 2b 3

RBM-007 FGF2 滲出型加齢⻩斑変性 (wet AMD)

RBM-007 FGF2 軟⾻無形成症 (ACH)

RBM-011 IL-21 肺動脈性肺⾼⾎圧症 (PAH)

RBM-006 Autotaxin 増殖性硝⼦体網膜症（PVR）

RBM-003 Chymase 急性⼼不全

RBM-010 ADAMTS5 変形性関節症

RBM-007
wet AMDを対象とした臨床試験

滲出型加齢黄斑変性 (wet AMD)

l 滲出型加齢黄斑変性とは
網膜の下に生じた新生血管により血液や体液の漏出を
引き起こします。これにより黄斑組織に傷が付き、視力
障害となります。 wet AMD

l 滲出型加齢黄斑変性の症状
物が歪んで見えたり、視野の
中心部が暗く欠けて見えたり
します。さらに網膜での瘢痕形
健常者
成が進むと失明の原因になり
ます。

＊Holmes D. Nature 561:S2-S3, 2018 / Credit: Alisdair Macdonald を元に弊社で作製。
米国における wet AMD に対する臨床試験

RBM-007 の臨床 POC（Proof of Concept）確立

▷ 標準治療（抗VEGF薬）患者における病態進行の抑制
▷ 未治療患者において顕著な治療効果を確認

網膜厚
視力

未治療患者において網膜の瘢痕（線維化）抑制が
確認できれば画期的な新薬になり得る＊Phase 1 Eye; https://doi.org/10.1038/s41433-023-02849-6
Phase 2 Eye; https://doi.org/10.1038/s41433-023-02848-7

RBM-006（抗Autotaxinアプタマー）
増殖性硝子体網膜症（PVR）医薬品の開発
日本大学医学部長岡泰司教授（現旭川医科大学教授）との共同研究

増殖性硝子体網膜症（PVR）

l 増殖性硝子体網膜症（PVR、proliferative vitreoretinopathy）とは
多種の細胞が網膜表面、網膜内、硝子体腔内で増殖膜を形成し、当該増殖膜が収縮すること
前⽅PVR
によって網膜に皺壁（しゅうへき）形成や牽引性網膜剥離が生じ、重篤な視力障害や失明に
至る疾患。
l 既存の治療法
硝子体手術などの治療によっても重篤な視力障害や失明に至る事が多く、また現在のところ
有効な薬物療法は存在しない。

l 増殖性硝子体網膜症（PVR）の原因と患者数
網膜剥離や糖尿病網膜症の放置、不適切な網膜剥離の手術によって起こり、網膜剥離患者の後⽅PVR
5-10%で主要な合併症として発症する*1。
*2 Polly A. Quiram et al. Ophthalmology.
113(11):2041-7(2006)
*1 EyeWiki® –American Academy of Ophthalmology-のPVRより引用

PVRの原因：網膜剥離と糖尿病網膜症

l 網膜剥離
眼球内部にある網膜が剥がれる疾患。
網膜は光を感知し、外見からの情報を脳へ伝える役目を持ち、眼球内側に張
り付いている。
しかし、加齢や糖尿病網膜症等の病気、また頭や眼球に物理的な刺激が加わ
ると網膜が剥がれ、外見からの情報が脳へ伝わらなくなり、適切な処置を行
わないと失明に至る。
国内患者数：10万人

l 糖尿病網膜症
糖尿病の三大合併症の一つで目の網膜に障害が起きる病気。
高血糖により網膜の毛細血管に血流障害が生じ、眼底出血や網膜剥離を引き
起こす。重症な場合は視力低下や失明に至る。
国内患者数：200万人

28 ＊（公）⽇本眼科学会HP 網膜剥離、2020年厚⽣労働省資料等を元に弊社で製作。
RBM-006 (抗Autotaxinアプタマー) によるPVR予防効果の発見

Effect of the anti-Autotaxin aptamer on proliferative
vitreoretinopathy (PVR) in vivo

p<0.05

＊Int. J. Mol. Sci. 2023, 24(21), 15926; https://doi.org/10.3390/ijms242115926

日本大学医学部視覚科学系眼科学分野・
長岡泰司教授（現旭川医科大学教授）との間で
進めてきたPVR予防薬の開発研究 The incidence of TRD in PVR
＊豚眼モデルを使用

Autotaxin と RBM-006 (抗Autotaxinアプタマー)
Autotaxin
Choline
l Autotaxin（オートタキシン、ATXと略称）
リン脂質代謝酵素で、LPC à LPA を産生する
LPC
LPA
ATX
+

LPC LPA Choline

LPA は生体の機能維持に働く重要な脂質メディエーター LPA Receptor

l RBM-006

2.0 Å crystal structure of LPA増加により
the autotaxin/AX3 complex 線維症、癌、疼痛の発症等
Collaboration with Osamu Nurekiʼs laboratory
Kato et al., Nature Str. Mol. Biol., 23: 395-401, 2016 疾患を引き起こす

PVR予防効果に関する、今後の展望

▷ RBM-006（抗Autotaxinアプタマー）に優れたPVR予防効果が確認された。

▷ RBM-007（抗FGF2アプタマー）でも、同様のPVR予防効果の検証実験を長岡教授らのグループと
現在実施している。

その結果を踏まえた上で、PVR医薬品として
臨床試験の実施を検討する。

資金調達 2024年

第三者割当による第 17 回新株予約権 (行使価額修正条項付) の発行及び
ファシリティ契約 (行使停止指定条項付) の締結（2024年2月20日決議）

割り当て日 2024年3月7日
行使期間 202４年3月８日〜2027年3月5日
発行株式数 8,919,600 株
資金調達予定額約 9億円
割当先 SMBC日興証券
主な資金使途 RBM-006 の研究開発費用

RBM-007
軟骨無形成症を対象とした臨床試験

軟骨無形成症（ACH, Achondroplasia）

l 軟骨無形成症（ACH）とは
手や足の短縮を伴う低身長となる希少疾患です。
有効な治療薬が存在しません。

l 軟骨無形成症（ACH）の原因
FGFタンパク質に対する受容体FGFR3におきた
突然変異です。
変異したFGFR3によって、骨の成長に必要な軟
骨組織（成長板）の形成に過剰なブレーキがかかり、
骨の成長が妨げられます。

＊Horton et al. Lancet 2007; 370: 162–72

研究成果：Science Translational Medicine 掲載

論文内容：
軟骨無形成症モデルマウスとACH
患者由来iPS細胞で、当社開発の
RBM-007(FGF2アプタマー）を
用いたFGF2阻害により骨の成長
が促進された

軟骨無形成症に対するRBM-007
の薬理効果・作用機序の解明
治療薬開発の科学的な裏付け

*Sci Transl Med. 2021 May 5;13(592):eaba4226. doi: 10.1126/scitranslmed.aba4226.

国内におけるACH 開発スケジュール

Phase 1

Phase 2a

Phase 2b

他社開発品との差別化
プロフィール umedaptanib pegol VOXZOGO® Infigratinib TransCon CNP

開発企業 RIBOMIC (Tokyo) BioMarin Pharmaceutical BridgeBio Pharma, Inc. Ascendis Pharma A/S
(CA) （CA）（Denmark）
⽇本限定︓協和キリン⽇本限定︓帝⼈

医薬品 RNAアプタマー CNPアナログ低分⼦ CNPペプチド

作⽤機序 FGF2阻害 MAPKシグナル阻害 FGFR1-3チロシンキナーゼ阻害 MAPKシグナル阻害

開発ステージ Phase II 上市（2022年） Phase Ⅲ Phase II

投与⽅法⽪下投与（1回/1〜２週）⽪下投与（1回/⽇）経⼝投与（1回/⽇）⽪下投与（1回/週）

抗がん剤（胆管がん）
FGFR3に結合するFGF2のみ間接的にFGFR3シグナルを間接的にFGFR3シグナルを
ポイント FGFR3以外も阻害、⾼⽤量
を阻害阻害阻害
では重篤な副作⽤が報告

軟骨無形成症の治療薬に関するニュース

TransCon CNP infigratinib
2023年11月 2024年2月
帝人が Ascendis Pharma から協和キリンが BridgeBio Pharma から
日本だけのライセンスを$70M で導入日本だけのライセンスを $100M で導入

38 *帝人（株）、協和キリン（株）のHPから抜粋。
l 会社の概要

l 核酸医薬とアプタマー
本日の内容 l 重点領域とパイプライン

l 次世代テクノロジー

AI (人工知能) アプタマーの開発

AI アプタマーのコンセプト

疾患情報 AI アプタマーアプタマー配列治療薬

AI アプタマーとは、人工知能（AI）を活用し、効率良くアプタマーのリード配列を取得すること
JST・CREST : AIアプタマー創薬プロジェクトにて、早稲田大学理工学院浜田研究室を中心に共同研究

AI アプタマーの詳細

1 効率的なアプタマー探索手法の確立
アルゴリズム名：RaptRanker
コンセプト：SELEXデータから配列のク
ラスタリングを行う際、二次構造情報を
加えることにより予測精度を向上させた

2 アプタマーデザイン手法の確立
アルゴリズム名：RaptGen
コンセプト：SELEXデータを深層学習に
よって学習し、学習した空間から配列を
生成する技術
SELEXデータからは取得できない新規 *早稲田大学理工学術院先進理工学部浜田道昭研究室との共同研究

42 配列を取得
Nature Computational Science 論文掲載
アプタマーデザイン手法の確立

人工知能 (AI) を利用したアプタマー生成技術
RaptGen: AI-based Generation of Aptamers

Latent embeddings of SELEX data

CNN:
Convolutional
neural network

HMM:
hidden Markov *Iwano N., Adachi T., et al.
models Nature Computational Science 2, p378–386
(2022)

DDS(薬物送達)アプタマーシステムの構築

革新的DDSアプタマー技術開発の展望

核酸医薬品等をDDSアプタマーと結合させることで、標的とする臓器内の細胞に的確に送達する。

DDSアプタマーのコンセプト

全⾝投与等により、
肝臓で代謝され、
投与量が多くなる

アプタマーは標的
標的組織・細胞選択性
に対する⾼い選択
性があり、化学合アプタマーを⽤いるこ
成の為、化合物のとにより、薬剤を的確
付加が容易に送達できる

リポソームは薬剤封⼊
の箱であり、標的先へ
明確な送達が難しい

社会に対する企業価値の創出

サステナビリティの取り組み

Environment 環境
l リサイクル活動
l 社内ペーパーレス化 Governance 企業統治
l 研究資源の管理 l BCP対応/ニューノーマルの推進
l 廃棄物の徹底した分別管理 l 経営ガバナンス強化
l 株主・投資家との対話
l 法令遵守

Social 社会
l 次世代の研究者への貢献
l ダイバーシティの尊重
l 働きやすい環境づくり
l 従業員の労働安全衛⽣
l イノベーション創出

留意事項

当該資料は当社の会社内容を説明するために作成されたものであり、投資勧誘を目的に作成されたものでは
ありません。
また、当該資料に記載された内容について合理的な注意を払うよう努めておりますが、記載された情報の内容
の正確性、適切性、網羅性、実現可能性等について、当社は何ら保証するものではありません。
投資を行う際は、投資家ご自身の判断で行っていただきますよう、お願いいたします。
なお当該資料に記載されている開発品の情報は、当該製品を宣伝・広告するものではありません。

URL : https://www.ribomic.com
Contact information : info@ribomic.com

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