JR-141投与症例報告掲載（JIMD Reports）に関するお知らせ

2021 年 7 月 29 日
各 位




会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信
（東証第 1 部 コード番号 4552）
問合せ先 執 行 役 員 管 理 本 部 長 本 多 裕
（ＴＥＬ 0797-32-1995）

血液脳関門通過型ムコ多糖症 II 型治療酵素製剤
〔pabinafusp alfa, 開発番号：JR-141〕
投与症例報告掲載（JIMD Reports）に関するお知らせ

当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したムコ多糖症 II 型（ハンター
症候群）治療酵素製剤〔国際一般名：pabinafusp alfa、開発番号：JR-141（血液脳関門通
過型遺伝子組換えイズロン酸 2 スルファターゼ） 〕について、この度、日本国内で実施した
臨床第 3 相試験に参加した症例に関する報告が、 遺伝性代謝疾患学会 Society for the Study
of Inborn Errors of Metabolism の公式オープンアクセス誌 JIMD reports に掲載されまし
たのでお知らせいたします。
本剤は 2021 年 5 月より日本において製品名「イズカーゴⓇ点滴静注用 10 ㎎」として販
売を開始しました。 また、 ブラジルでは 2020 年 12 月に製造販売承認申請を行い、 さらに、
米国・ブラジル・欧州においてグローバル臨床第 3 相試験に向けた準備を進めており、米国
食品医薬品局（FDA）より試験開始が許可されています。 ClinicalTrials.gov Identifier:
（
NCT04573023）。


本論文の概要は以下の通りです。

 論文タイトル：
Divergent developmental trajectories in two siblings with neuropathic
mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome) receiving conventional and novel
enzyme replacement therapies: a case report
（通常および新規の酵素補充療法を受け， 異なる成長発達を示したムコ多糖症Ⅱ型 （ハン
ター症候群）兄弟例：症例報告）

 DOI（Digital Object Identifier：デジタルオブジェクト識別子）
：
https://doi.org/10.1002/jmd2.12239
 論文概要：
同一の遺伝子変異を共有しながらも，酵素補充療法後に著しく対照的な成長発達を示し
たムコ多糖症Ⅱ型の日本人兄弟例を報告する．兄は 2 歳時に同症と診断され通常の酵素
補充療法を開始し，4 歳時の発達指数（新版 K 式発達検査）は 53 であった．弟は出生前
に同症と診断されており， 生後 1 か月から 1 歳 11 か月まで通常の酵素補充療法を施行さ
れたのちパビナフスプアルファによる治療に変更した．3 歳時の発達指数は 104 で，髄
液中のヘパラン硫酸濃度の著明な減少を認めた．神経認知機能おける兄弟間の顕著な発
達の差異は，酵素補充療法の早期開始と， 神経症状を伴うムコ多糖症Ⅱ型における血液脳
関門通過型酵素投与の重要性を示唆するものと思われた．



以 上