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ＪＣＲファーマ(株)　プレスリリース

ヒト成長ホルモン製剤が主力、バイオ後続品も成長。希少疾病のバイオ新薬開発にも取り組む

プレスリリース情報

  • ＪＣＲファーマ株式会社と株式会社モダリス 新規遺伝子治療の開発に向けた次フェーズの共同研究契約を締結

    両社は特定の CNS 疾患を対象に、JCR 独自の血液脳関門（以下 BBB」 ）通過技術 J-Brain Cargo®と、モダリス独自のエピゲノム編集技術、 CRISPR-GNDM®「 （ガイド核酸誘導型...

  • 血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441） 希少疾病用医薬品指定のお知らせ

    希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定について 医薬品医療機器等法に基づき、指定を受けた希少疾病用医薬品が試験研究促進を目的とし、 特別支援措置を受けられる制度。指定基準として、当該医薬品の用途に係る対象者の数が日本において 5 万人未満であるか、その用途が指定難病であること、重篤な疾病等を対象...

  • 遺伝子組換え長時間作用型成長ホルモン製剤（開発番号：JR-142）臨床第III相試験における投与開始のお知らせ

    本試験の医学専門家である、 国立大学法人 鳥取大学医学部統合内科医学講座 周産期・小児医学分野教授 難波範行医師は、次のように述べています。 「小児領域での治療薬の開発が進むことを大変嬉しく思います。成長ホルモンによる治療は、薬を毎日投与することが主流ですが、 本剤のような長時間作用型の成長ホルモン...

  • ムコ多糖症IIIB型に対するJR-446の第I/II相試験における投与開始について

    株式会社メディパルホールディングス（東京都中央区、代表取締役社長：渡辺 秀一、以下、「メディパル」）と、ＪＣＲファーマ株式会社（兵庫県芦屋市、代表取締役会長兼社長：芦田 信、以下、「JCR」）は、JCR が創製した血液脳関門通過型 α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤［開発番号：JR-446］につ...

  • 2024年 R&Dミーティング 説明会資料

    • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知...

  • ORGAN ROOMS PROJECTに協賛及びブース出展のお知らせ

    本イベントは、 「興味ワクワク、親子で受けたいカラダの授業。」をキャッチコピーに、子どもが楽しくカラダと健康について学び、そのご家族にも健康リテラシーを高め、子どもの健康をサポートする意識を持ってもらう授業形式のイベントです。当社は、その趣旨に賛同し、本イベントに協賛しております。

  • ムコ多糖症IIIA型に対するJR-441の第I相試験の投与開始について

    JR-441 は、これまでに欧州委員会（EC）及び米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグの指定を受けており、2023 年よりドイツで臨床第 I/II 相試験を実施中です。 今回日本で開始した臨床第 I 相試験の概要については、臨床研究等提出・公開システム（ jRCT ） で 提 供 さ ...

  • 人事異動に関するお知らせ

    ＪＣＲファーマ株式会社 （代表取締役会長兼社長：芦田 信）は、本日開催の取締役会において、下記の人事異動について決議しましたのでお知らせいたします。

  • ESGCT 31st Annual Congressにおける発表内容のご報告

    当社の取締役専務執行役員 研究本部長の薗田 啓之は次のように述べています。「これらの結果は、血液脳関門を越えて遺伝子治療薬を届ける手段として JBC 技術を応用することで、中枢神経系の疾患を治療できる可能性を示しています。このアプローチは、これまで治療が困難であった疾患に対する新たな治療法の可能性を...

  • ESGCT 31st Annual Congressにおける発表のお知らせ

    ＪＣＲファーマ株式会社 （本社：兵庫県芦屋市、代表取締役会長兼社長：芦田 信）は、European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) 31st Annual Congress（開催：イタリア共和国ローマ、2024 年 10 月 22 日～25 日）にお...

  • SSIEM Annual Symposium 2024における発表内容のご報告

    ムコ多糖症 I 型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）についてライソゾーム病の一種で、ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-L-イズロニダーゼ）の欠損により発症する常染色体潜性遺伝性疾患。世界における患者数は 3,000～4,000 人と推定され（当社調べ） 、中枢神経症状、関節病変、低身...

  • リレー・フォー・ライフ・ジャパンおよびリレー・フォー・ライフ芦屋に協賛のお知らせ

    リレー・フォー・ライフについて 1985 年、一人の医師が陸上競技場を 24 時間走り続け、アメリカ対がん協会への寄付を募りました。 「がん患者は 24 時間、がんと向き合っている」という想いを共有し支援するためでした。ともに歩き、語らうことで生きる勇気と希望を生み出したいというこのイベントは...

  • ムコ多糖症IIIA型に対するJR-441の第I相試験の治験計画届受理および治験計画に関する当局調査終了について

    当社の代表取締役会長兼社長の芦田 信は、次のように述べています。 「ムコ多糖症 IIIA 型は希少かつ生命を脅かす重篤な疾患であり、承認された治療薬は存在しないため、その神経学的な兆候や症状に対する治療が切実に望まれています。臨床第 I相試験の計画に関する PMDA の調査が終了し、順調に開発が進捗...

  • 第7回国際ライソゾーム病フォーラムにおける研究発表のお知らせ

    今回発表した遺伝子治療技術は、当社独自の中枢神経系への薬物送達技術であり臨床応用されている J-Brain CargoⓇをアデノ随伴ウイルス（AAV）の表面に修飾したものです。 この AAV ベクターは、マウスおよびサルを用いた非臨床試験において、効率的に脳へと送達されることが示されました。また、一...

  • 近隣住民の方向けの工場見学会を開催しました

    KSPC は、2022 年 11 月に竣工した当社の最新の原薬工場です。工場見学会には小学生を含む約 40 名の近隣住民の方に参加いただきました。 当社の注力領域である希少疾病やバイオ医薬品の製造工程について説明をしたあと、工場内部の見学会を実施しました。 終了後には参加いただいた方から「希少疾病に...

  • ムコ多糖症IIIB型に対するJR-446の第I/II相試験の治験計画届受理および治験計画に関する当局調査終了について

    株式会社メディパルホールディングス（東京都中央区、代表取締役社長：渡辺 秀一、以下、「メディパル」）と、ＪＣＲファーマ株式会社（兵庫県芦屋市、代表取締役会長兼社長：芦田 信、以下、「JCR」）は、JCR が創製した血液脳関門通過型 α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤［開発番号：JR-446］につ...

  • 人事異動に関するお知らせ

    当社は、本日開催の取締役会において、下記の人事異動について決議しましたのでお知ら せいたします。

  • うちぶん（打出公園・打出教育文化センター）のネーミングライツパートナー協定締結のお知らせ

    当社は、本社が所在する兵庫県芦屋市と協定を締結し、 『うちぶん』 （打出公園・打出教育文化センターを含む一帯のエリア）の新たなネーミングライツパートナーになることを発表いたします。 本パートナーシップにより、2024 年 5 月 1 日から 2029 年 3 月 31 日までの約 ...

  • JCRはRare Disease Day 2024を記念し、希少疾病へのコミットメントを表明

    JCR の代表取締役会長兼社長の芦田 信は下記のように述べています。 「希少遺伝疾患では生き方を選べません。 日々の暮らしでのさまざまな課題や不安、孤立感、そして診断に至るまでの道のりでの期待と挫折、 時には限られた治療法しかない現実に向き合うことは、本当に理解の難しいものです。我々は、患者の皆...

  • 取締役の職務変更、組織変更ならびに人事異動に関するお知らせ

    当社は、本日開催の取締役会において、取締役の職務変更、組織変更および人事異動について、下記のとおり決議いたしましたので、お知らせいたします。

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