17th Annual WORLDSymposium2021における発表のお知らせ

2021 年 2 月 4 日
各 位




会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信
（東証第 1 部 コード番号 4552）
問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕
（ＴＥＬ 0797-32-1995）

17th Annual WORLDSymposiumTM 2021 における発表のお知らせ

当社は、17th Annual WORLDSymposiumTM 2021（2021 年 2 月 8-12 日（EST））にお
いて、血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo®を適用した当社が開発中のライソゾーム病治療
薬について、下記 9 件のポスター発表を行いますのでお知らせいたします。

開発番号：JR-141（パビナフスプ アルファ）
（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）
[ポスターNo]
演題名
発表日時
[163]
Reduction of heparan sulfate in the brain by pabinafusp alfa
results in prevention of neurodegeneration and neurocognitive 2021 年 2 月 8 日
impairment in a mouse model of mucopolysaccharidosis II 14:30-15:30 EST
[84]
Exploration of the efficacy of pabinafusp alfa (JR-141) on
neurocognitive development in Hunter syndrome (MPS-II): 52- 2021 年 2 月 10 日
week data from clinical trials in Japan and Brazil 14:30-15:30 EST
[176]
Drug delivery across the blood-brain barrier and resultant
heparan sulfate in the cerebrospinal fluid in patients with
2021 年 2 月 10 日
Hunter syndrome (MPS-II): an integrated analysis of 25-week
Japanese and Brazilian data on pabinafusp alfa (JR-141) 14:30-15:30 EST

[242]
Therapy for mucopolysaccharidosis type II with an
intravenous blood-brain barrier-crossing enzyme (JR-141): 2021 年 2 月 11 日
Phase III global clinical trial design 14:30-15:30 EST
[LB-50]
A comparison of developmental trajectories in sibling cases
with neuropathic MPS-II receiving conventional and novel 2021 年 2 月 12 日
enzyme replacement therapies 14:30-15:30 EST
開発番号：JR-171 （血液脳関門通過型遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 I 型（ハーラー症候群、ハーラーシャイエ症候群、シャイエ症候群）
[ポスターNo]
演題名
発表日時
[99]
Phase I/II clinical trial design for a novel therapy for
mucopolysaccharidosis type I with an intravenously 2021 年 2 月 11 日
administered blood-brain barrier-crossing enzyme 14:30-15:30 EST



開発番号：JR-162 （J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ）
対象疾患：ポンぺ病
[ポスターNo]
演題名
発表日時
[94]
Usefulness of hexose tetrasaccharide as a biomarker for
monitoring glycogen accumulation in peripheral tissues and 2021 年 2 月 11 日
brain in Pompe disease 14:30-15:30 EST



開発番号：JR-441 （血液脳関門通過型遺伝子組換えヘパラン N-スルファターゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 III A 型（サンフィリッポ症候群 A 型）
[ポスターNo]
演題名
発表日時
[252]
Non-clinical evaluation of a blood-brain barrier-penetrable
N-sulfoglucosamine sulfohydrolase in a mouse model of 2021 年 2 月 11 日
Mucopolysaccharidosis IIIA 14:30-15:30 EST



開発番号：JR-446 （血液脳関門通過型遺伝子組換えα-N-アセチルグルコサミニダーゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 III B 型（サンフィリッポ症候群 B 型）
[ポスターNo]
演題名
発表日時
[103]
Non-clinical evaluation of a blood-brain barrier-penetrable
α-N-acetylglucosaminidase in a mouse model of 2021 年 2 月 8 日
mucopolysaccharidosis IIIB 14:30-15:30 EST


WORLDSymposiumTM に関してさらに情報を希望される方は、下記にアクセスください。
https://congress.jcrpharm.co.jp/.
WORLDSymposiumTM
このシンポジウムは、ライソゾーム病をテーマに、研究
者から医師、患者団体など、ライソゾーム病に携わる
方々に、最新の知見や臨床研究の進捗などを報告するた
めに毎年米国で行われる国際学会です。
（http://www.worldsymposia.org/）



以 上