19th Annual WORLDSymposium 2023における発表のお知らせ

2023 年 2 月 14 日
各 位




会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信
（コード番号 4552 東証プライム市場）
問合せ先 上席執行役員管理本部長 本 多 裕
（ＴＥＬ 0797-32-1995）

19th Annual WORLDSymposiumTM 2023 における発表のお知らせ

当社は、19th Annual WORLDSymposiumTM 2023（開催：フロリダ州オーランド、2023
年 2 月 22 日～26 日（EST））において、下記 10 演題の口頭発表・ポスター発表を行いま
すのでお知らせいたします。これらの発表は、当社独自の血液脳関門通過技術「J-Brain
CargoⓇ」を適用した開発品、また当社の取り組みがライソゾーム病治療にもたらす可能性
について言及するものです。
10 演題のうち 4 演題は口頭発表をしたのち、ポスター発表を行います。

本学会において当社は、ムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）を対象疾患とした JR-141
［国際一般名：pabinafusp alfa（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファタ
ーゼ） ］について、4 演題を発表いたします。口頭発表では、日本の実臨床におけるデータ・
経験について発表予定です。
それらの発表に加え、 ムコ多糖症 I 型 （ハーラー、ハーラー・シャイエ、 シャイエ症候群）
を対象疾患とする JR-171［国際一般名：lepunafusp alfa（血液脳関門通過型遺伝子組換え
α-L-イズロニダーゼ） ］の臨床第 I/II 相試験データ、ムコ多糖症 IIIA 型（サンフィリッポ症
候群 A 型）を対象疾患とする JR-441、フコシドーシスを対象疾患とする JR-471 のほか、
クラッベ病、CLN1 に対する治療薬候補品に関する発表を行います。

開発番号：JR-141（pabinafusp alfa）
（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）


Real-world data of enzyme replacement therapy with pabinafusp alfa for
演題名
neuronopathic MPS-II: Updated clinical data from Japan

口 頭 発 表：2 月 24 日（金）2:00 PM - 3:00 PM
発表日時
ポスターNo.110：2 月 24 日（金）4:00 PM - 5:00 PM

発表者 Yoshikatsu Eto, M.D.
 Changes in quality of life reflecting neurobehavioral improvements
observed by caregivers/physicians of patients with neuronopathic
演題名
mucopolysaccharidosis: An interview-based survey from Brazil following
clinical trials with pabinafusp alfa
発表日時 ポスターNo.239：2 月 24 日（金）3:00 PM - 4:00 PM

発表者 Ana Maria Martins, M.D., Ph.D.



Long-term neurodevelopmental changes in subjects with MPS II
演題名 following long-term treatment with pabinafusp alfa: An integrated
analysis from pre- and post-approval clinical trials in Brazil and Japan

発表日時 ポスターNo.133：2 月 24 日（金）4:00 PM - 5:00 PM

発表者 Roberto Giugliani, M.D., Ph.D.



Intravenous treatment with pabinafusp alfa dose-dependently prevents
演題名 neurological impairment and bone deformities in a mouse model of
mucopolysaccharidosis type II

発表日時 ポスターNo.247：2 月 25 日（土）4:00 PM - 5:00 PM

発表者 Hideto Morimoto



開発番号：JR-171（lepunafusp alfa）
（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 I 型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）


Interim results of a phase 1/2 study of JR-171 (lepunafusp alfa), a novel
演題名
brain-penetrant enzyme replacement therapy for MPS I

口 頭 発 表：2 月 24 日（金）9:00 AM - 10:00 AM
発表日時
ポスターNo.157：2 月 24 日（金）3:00 PM - 4:00 PM

発表者 Paul Harmatz, M.D.
開発番号：JR-441
（血液脳関門通過型遺伝子組換えヘパラン N-スルファターゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 IIIA 型（サンフィリッポ症候群 A 型）


Nonclinical pharmacodynamics, pharmacokinetics and safety profiles of
演題名 anti-human transferrin receptor antibody-fused N-sulfoglucosamine
sulfohydrolase for mucopolysaccharidosis type IIIA

口 頭 発 表：2 月 25 日（土）8:00 AM - 9:00 AM
発表日時
ポスターNo.180：2 月 25 日（土）3:00 PM - 4:00 PM

発表者 Asuka Inoue, Ph.D.



開発番号：JR-471
（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-L-フコシダーゼ）
対象疾患：フコシドーシス


A fusion protein of anti-human transferrin receptor antibody and alfa-L-
演題名 fucosidase 1 is a prospective candidate for the treatment of the symptoms
in CNS and visceral tissues of fucosidosis

発表日時 ポスターNo.381：2 月 25 日（土）4:00 PM - 5:00 PM

発表者 Eiji Yoden



International online survey of fucosidosis: Key symptoms and the family
演題名
experience

発表日時 ポスターNo.154：2 月 25 日（土）3:00 PM - 4:00 PM

発表者 Kohtaro Hamauchi



その他疾患：
対象疾患：クラッベ病
Life-span extension in Krabbe disease mice by treatment with a
演題名
transferrin receptor-targeted galactocerebrosidase

発表日時 ポスターNo.179：2 月 25 日（土）3:00 PM - 4:00 PM

発表者 Atsushi Imakiire
対象疾患：CLN1
Treatment of CLN1 disease with a blood-brain barrier penetrating
演題名
lysosomal enzyme AGT-194

口 頭 発 表：2 月 23 日（木）2:00 PM - 3:00PM
発表日時
ポスターNo.153：2 月 23 日（木）3:00 PM - 4:00 PM

発表者 Andreas Hahn, M.D., Ph.D.



WORLDSymposiumTM 2023 参加者でさらに情報を希望される方は、JCR の展示ブースま
でお越しください。




WORLDSymposiumTM 2023
このシンポジウムは、ライソゾーム病をテーマに、研究者から医師、患者団体など、ライソ
ゾーム病に携わる方々に、最新の治験や臨床研究の進捗などを報告するために毎年米国で
行われる国際学会です。 https://worldsymposia.org/）
（


JR-141（pabinafusp alfa）について
JR-141 について、マンノース-6-リン酸受容体を介した全身作用に加え、当社独自の血液
脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」によりトランスフェリン受容体を介して血液脳関門（以
下、BBB）を通過させることによる中枢神経症状に対する作用を期待し、分子設計の段階か
ら非臨床、臨床にいたるまで必要なエビデンスを構築しながら開発を進めて参りました。非
臨床試験においては、トランスフェリン受容体への親和性だけでなく、JR-141 が BBB を
通過し神経細胞へ到達することを確認し、また、脳の各組織中への酵素取り込み、蓄積基質
の減少を確認いたしました 1,2。これらの結果に基づき実施した臨床試験においては、脳脊

髄液中のヘパラン硫酸濃度において、非臨床試験にて得られた結果と矛盾しない結果を得
ております。また、中枢神経症状への作用と考えられる結果も得ております 3,4,5,6。また現

在、JR-141 の長期投与を検討するために複数の試験を進行中です。
日本においては、イズカーゴⓇ点滴静注用 10mg」
「 の販売名で厚生労働省より承認を取得し、
2021 年 5 月より販売しています。
また、2021 年 9 月に、武田薬品工業株式会社と特定地域における独占的な共同開発および
ライセンス契約を締結しました。両社は当社が実施するグローバル臨床第 III 相試験の終了
後、本治療薬を一日でも早く患者の皆さんにお届けできるよう協力してまいります。



ニュースリリースは株主・投資家の皆さまや報道関係者へ、当社の事業に関する最新情
報の提供を目的としたものです。本資料に含まれている医薬品（開発中の物を含む）に
関する情報は宣伝広告、医学的アドバイス等を目的とするものではありません。


参考文献
1: Sonoda, et al. A blood-brain-barrier-penetrating anti-human transferrin receptor
antibody fusion protein for neuronopathic mucopolysaccharidosis II. Molecular Therapy.
2018;26(5):1366-1374.
2: Morimoto, et al. Clearance of heparin sulfate in the brain prevents neurodegeneration
and neurocognitive impairment in MPS II mice. Mol. Ther. 2021.
3: Okuyama, et al. Iduronate-2-sulfatase with Anti-human Transferrin Receptor
Antibody for Neuropathic Mucopolysaccharidosis II: A Phase 1/2 Trial. Mol Ther. 2020;
27(2): 456-464.
4: Okuyama, et al. A Phase 2/3 Trial of Pabinafusp Alfa, IDS Fused with Anti-Human
Transferrin Receptor Antibody, Targeting Neurodegeneration in MPS-II. Mol Ther. 2021;
29(2): 671-679.
5: Giugliani, et al. Iduronate-2-sulfatase fused with anti-human transferrin receptor
antibody, pabinafusp alfa, for treatment of neuronopathic and non-neuronopathic
mucopolysaccharidosis II: Report of a phase 2 trial in Brazil. Mol Ther. 2021.
6: Giugliani, et al. Enzyme Replacement Therapy with Pabinafusp Alfa for
Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II; an Integrated Analysis of Preclinical and
Clinical Data. Int. J. Mol. Sci. 2021, Volume 22, Issue 20, 10938.

以 上