ファブリー病バイオマーカーの新規定量法についてLDN 11th Annual WORLDSymosium2015で発表

2015年2月19日


各 位


会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
代表者名 代表取締役会長兼社長 芦 田 信
（東証１部 コード番号4552）
問合せ先 経営戦略部 広報・IRグループ長 伊藤 学
（ＴＥＬ 0797-32-8591）


ファブリー病バイオマーカーの新規定量法について
LDN 11th Annual WORLDSymposiumTM 2015で発表


当社は、2015年2月9日から13日に米国フロリダ州オーランドで開催されたLDN 11th Annual
WORLDSymposiumTM 2015において、ファブリー治療薬（開発コード：JR-051）の開発に関
連したファブリー病バイオマーカーのグロボトリアオシルセラミド（GL-3）の新規定量法につ
いてポスター発表しました。本発表の概要を下記に示します。尚、当社は本技術に関する特許を
出願済みです。


ライソゾーム病の一種であるファブリー病は先天的なα-ガラクトシダーゼA（α-GalA）遺伝子
の変異などによりα-GalA活性が欠損または低下し、基質のGL-3が分解されずにリソソーム内に
蓄積することによって生じる疾患である。ファブリー病の病態評価のためには組織中のGL-3総
量を正確に定量する必要があるが、GL-3は異なる鎖長の脂肪酸が結合した多様な分子量をもつ
ため、質量分析計を利用した高感度定量は非常に困難であった。
本研究では、生体試料より抽出したGL-3を酵素処理し、脂肪酸側鎖を外すことによって単一
分子量の物質に変換させ、これを液体クロマトグラフ-タンデム型質量分析計で定量する方法を
新たに開発した。本法により、生体試料中のGL-3総量を高感度かつ正確に定量することが可能
となり、実際、ファブリー病モデルマウスの血漿ならびに各臓器中のGL-3の定量を試みたとこ
ろ、何れの試料においても野生型マウスと比べて有意なGL-3の増加を確認した。




以上