18th Annual WORLDSymposium2022における発表のお知らせ

2022 年 2 月 3 日
各 位




会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信
（東証第 1 部 コード番号 4552）
問合せ先 執 行 役 員 管 理 本 部 長 本 多 裕
（ＴＥＬ 0797-32-1995）

18th Annual WORLDSymposiumTM 2022 における発表のお知らせ

当社は、18th Annual WORLDSymposiumTM 2022（カリフォルニア州サンディエゴで開
催、2022 年 2 月 7 日－11 日（PST））において、下記 6 演題の口頭発表およびポスター発
表を行いますのでお知らせいたします。 これらの発表は、 当社の開発パイプラインおよび、
独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo 」がライソゾーム病治療にもたらす可能性に
Ⓡ


ついて言及するものです。

6 演題のうち 2 演題は、ムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）を対象疾患とした JR-141
［国際一般名：pabinafusp alfa （血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファタ
ーゼ） ］の発表です。JR-141 は 2021 年 3 月に日本において製造販売承認を取得しています
（販売名：イズカーゴⓇ点滴静注用 10mg） 。この 2 演題は、臨床研究者によって口頭発表と
ポスター発表のどちらも行います。

開発番号：JR-141（pabinafusp alfa）
（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）

[ポスターNo].
演題名
発表日時
[99]
Long term efficacy and safety of pabinafusp-alfa
(JR-141) in Hunter syndrome (MPS-II): 104-week data 2022 年 2 月 9 日（水）
from the clinical trials in Japan and Brazil PM 9:00 – 10:00 PST
(Giugliani et al.) 現地発表
[289]
Behavioral improvement in a 9-year-old patient with
2022 年 2 月 9 日（水）
MPS II undergoing enzyme replacement therapy with
PM 3:00 – 5:00 PST
pabinafusp alfa: A case report. (Souza et al)
現地発表
 また、当社はムコ多糖症 I 型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）を対象
疾患とする JR-171（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ）に関するポスタ
ー発表を 2 演題行います。

開発番号：JR-171
（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 I 型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）
[ポスター No].
演題名
発表日時
[205]
Enzyme replacement with a blood-brain barrier
penetrating antibody-fused α-L-iduronidase prevents 2022 年 2 月 10 日（木）
neurobehavioral performance of PM 3:00 – 5:00 PST
Mucopolysaccharidosis type I mice (Morimoto et al.) バーチャル発表

A phase I/II clinical study of intravenous [113]
administration of JR-171, a blood-brain barrier- 2022 年 2 月 9 日（水）
crossing enzyme, in mucopolysaccharidosis type I: PM 3:00 – 5:00 PST
an update (Hamazaki et al.) バーチャル発表



また、JR-141、JR-171 に加え、下記の研究開発パイプラインについてのポスター発表を
行います。

開発番号：JR-441
（血液脳関門通過型遺伝子組換えヘパラン N-スルファターゼ）
対象疾患：ムコ多糖症 IIIA 型（サンフィリッポ症候群 A 型）
[ポスター No].
演題名
発表日時
[135]
Efficacy of an anti-human transferrin receptor
2022 年 2 月 9 日（水）
antibody-fused N-sulfoglucosamine sulfohydrolase in
PM 3:00 – 5:00 PST
Mucopolysaccharidosis type IIIA mice (Inoue et al.)
バーチャル発表


非臨床研究
対象疾患：ファブリー病
[ポスター No].
演題名
発表日時
[89]
Suppression of anti-alpha-GalA antibody production
2022 年 2 月 10 日（木）
by blockade of T-cell costimulation in mice
PM 3:00 – 5:00 PST
(Fukatsu et al.)
バーチャル発表


WORLDSymposiumTM 2022 参加者でさらに情報を希望される方は、JCR の展示ブース
（No.207）もしくはバーチャルブースにお越しください。
WORLDSymposiumTM 2022
このシンポジウムは、ライソゾーム病をテーマに、研究者から医師、患者団体など、ライソ
ゾーム病に携わる方々に、最新の治験や臨床研究の進捗などを報告するために毎年米国で
行われる国際学会です。 https://worldsymposia.org/）
（



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関する情報は宣言広告、医学的アドバイス等を目的とするものではありません。


以 上