第26回 米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）でMDL-101の前臨床データ発表に関するご報告

2023 年 5 月 22 日
各 位
会社名 株式会社 モダリス
代表者名 代表取締役 CEO 森⽥ 晴彦
（コード：4883、東証グロース）
問合せ先 執⾏役員 CFO ⼩林 直樹
（TEL. 03-6822-4584）

第 26 回 米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）で MDL-101 の前臨床データ発表に関するご報告

当社は、米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT：The American Society of Gene & Cell Therapy）の第 26 回年次学会
（開催場所：米国ロサンゼルス）において、2023 年 5 月 19 日（現地時間）に当社の LAMA2-CMD 治療薬、
MDL-101 の開発データに関する報告を行いました。主催者発表で 100 を越える応募の中から選ばれた 14 演題
という狭き門の中で Late-breaking abstract*として採択され、大変注目を集める中で発表を行いました。

＜口頭報告＞

演題名 : Advancing Epigenetic Editing with CRISPR-GNDM: Novel Muscle-Tropic AAV Vectors Deliver Promising
Single-Dose Treatment for LAMA2-CMD


発表内容の要旨は、以下のとおりです。


発表内容の要旨
Ø CRISPR-GNDM® 技術に基づいて作成された候補ベクターは、 LAMA2-CMDモデルマウスにお
いて単回投与で著効した。

Ø 筋肉特異的なキャプシド技術を用いた当該ベクターをサルにおいて評価したところ、筋組織におけ
る広範なGNDM分子の発現が確認された。

Ø 本結果は、 広範な筋組織におけるLAMA1の遺伝子の上昇を含むGNDMのターゲットエンゲージメ
ントを示しており、サルを含む大動物におけるエピゲノム編集における最初の成功例である。

Ø 当結果はさらにサルにおける外来タンパクであるCas9を発現しても、安全で認容性があることを示
している。

Ø これらの結果は、CRISPR-GNDM ® 技術を用いたエピゲノム編集は次世代の遺伝子技術プラット
フォームが神経筋疾患を含む多くの遺伝子疾患に対して有効であることを示している。




また以下リンクより、学会発表で用いられた当社発表資料をご覧いただけます。
https://www.dropbox.com/s/i4fvz5s6s4ecs4o/2023%20ASGCT%20Modalis.pdf?dl=0


なお、学会に参加登録をしている方は、学会 HP より発表動画のアーカイブがご覧いただけます。


* Late-Breaking Abstract：通常の抄録提出期限を過ぎてから、最新のデータ等について影響が大きく、画期
的・革新的で、報道価値がある（high impact, groundbreaking, innovative, and
newsworthy）と認められたデータを発表するために設けられたセッション


以 上