第26回米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）でMDL-101の前臨床データ発表に関するお知らせ

2023 年 4 月 19 日
各 位
会社名 株式会社 モダリス
代表者名 代表取締役 CEO 森⽥ 晴彦
（コード：4883、東証グロース）
問合せ先 執⾏役員 CFO ⼩林 直樹
（TEL. 03-6822-4584）

第 26 回 米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）で MDL-101 の前臨床データ発表に関するお知らせ

筋ジストロフィーの遺伝性疾患の治療に向けた開発をサポートするデータを発表予定
l 先天性筋ジストロフィー1a 型（LAMA2-CMD）に対する差別化されたプレシジョン・メディシン（精密
医療）である MDL-101 の有効性を裏付けるマウス及びサルの前臨床試験データについて
l 当社が世界で先行する CRISPR を用いたエピジェネティック編集技術が、高等動物においても標的遺伝
子の発現を制御することを示す前臨床データにより、重篤な遺伝子疾患に対する治療アプローチとして
臨床効果を示す可能性について



当社は、米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT：The American Society of Gene & Cell Therapy）の第 26 回年次学会
（開催時期：2023 年 5 月 16 日～5 月 20 日、開催場所：米国ロサンゼルス）において、Late-Breaking Abstract*
に採択され、以下の研究成果を発表することになりましたので、お知らせします。


ASGCT でのモダリスの発表には、以下のことを証明する前臨床データが含まれる予定です。


l LAMA-2 ノックアウトマウス（病態モデルマウス）及びサルにおいて、筋肉特異的 AAV ベクター
（キャプシド）に導入された LAMA-1 遺伝子を標的とする CRISPR-GNDM®分子（MDL-101）は、
当該病態モデル動物において失われた LAMA-2 機能を補完するレベルまで LAMA-1 の発現を引き
上げた。これは LAMA2-CMD の臨床における治療効果の可能性を示唆する。


ASGCT では、MDL-101 の前臨床データとして、これまで治療が困難であった LAMA2-CMD に対する当社の
CRISPR-GNDM®技術を活用した、差別化された治療戦略の有効性の検証を発表します。モダリスの CEO（最
「当社独自の、また世界初の CRISPR によるエピジェネティック編集技術
高経営責任者）である森田晴彦は、
である CRISPR-GNDM®技術は、疾患の原因となる遺伝子の発現レベルを制御し、遺伝子疾患の根本的治療を
実現する技術です。その技術を用いた MDL-101 は、筋肉特異的 AAV ベクターの採用によってさらに筋肉組
織への選択性を高めたことにより、LAMA2-CMD 疾患の治療に対する根本的な遺伝子治療薬としてのポテン
シャルが引き上げられました。現在 2024 年末までの IND 申請に向けて開発は順調に推移しています。本学
会では、前臨床試験において有効性を示したマウス及びサルのデータを共有し、臨床における治療効果を示唆
する可能性について議論したいと考えています。
」と述べています。


* Late-Breaking Abstract：通常の抄録提出期限を過ぎてから、最新のデータ等について影響が大きく、画期
的・革新的で、報道価値がある（high impact, groundbreaking, innovative, and
newsworthy）と認められたデータを発表するために設けられたセッション


当社の発表一覧は以下の通りです。抄録は米国時間 5 月 12 日以降に ASGCT のウェブサイトからアクセスする
ことができ、プレゼンテーションの内容は会議期間中に当社ウェブサイトに掲載されます。


米国遺伝子細胞治療学会第 26 回年次学会（URL；https://annualmeeting.asgct.org）
口頭報告:


演題名 : Advancing Epigenetic Editing with CRISPR-GNDM: Novel Muscle-Tropic AAV Vectors Deliver Promising
Single-Dose Treatment for LAMA2-CMD
日時: 2023 年 5 月 19 日 10:45AM（米国東海岸時間）
セッション名: Late-breaking Abstracts 2


以 上