筋ジストロフィー及びタイチノパシーを含むその他の遺伝性疾患の治療に向けた革新的なエピジェネティック編集薬の開発をサポートするデータを発表予定

2022 年 4 月 20 日
各 位
会 社 名 株式会社 モダリス
代表者名 代表取締役社長 森田 晴彦
（コード：4883、東証グロース）
問合せ先 執行役員 CFO 小林 直樹
（TEL．03-6822-4584）


筋ジストロフィー及びタイチノパシーを含むその他の遺伝性疾患の治療に向けた
革新的なエピジェネティック編集薬の開発をサポートするデータを発表予定

第 25 回 米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）での発表内容に関するお知らせ


l 先天性筋ジストロフィー1a 型に対する差別化された精密医療アプローチ MDL-101 の持続性と有効性を
裏付ける前臨床試験データについて
l 当社独自のCRISPR を用いたエピジェネティック編集技術が標的遺伝子の発現を制御することを示す前
臨床データにより、重篤な遺伝子疾患に対する治療アプローチとしての可能性



当社は、米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT：The American Society of Gene & Cell Therapy）の第 25 回年次学会
（開催時期：2022 年 5 月 16 日～5 月 19 日、開催場所：米国ワシントン D.C）において、以下の研究成果を発
表することになりましたので、お知らせします。


ASGCT でのモダリスの発表には、以下のことを証明する前臨床データが含まれる予定です。


l LAMA-2 ノックアウトマウスにおいて、LAMA-1 遺伝子を標的とする単一の AAV ベクターシステ
ム（MDL-101 のマウス版）は、LAMA-2 機能を補完し、CMD1A 治療用として MDL-101 の開発継
続を支持。
l 次世代シーケンスに基づく AAV ゲノムの完全性データで、目的の遺伝子を完全長で含む AAV 粒子
の製造プロセスを担保。
l 齧歯類及び非ヒト霊長類における Cas9 タンパク質の持続的な長期発現を確認。


ASGCT では、MDL-101 の前臨床データとして、これまで治療が困難であった CMD1A に対する当社の
CRISPR-GNDM®（Guide Nucleotide directed Modulation）技術を活用した、差別化された治療戦略の有効性の検
証を発表します。モダリスの CSO（最高科学責任者）である山形哲也博士は、
「MDL-101 は、CMD1A の遺
伝子組換え治療薬として患者さんの生活を変える可能性があり、2023 年末までの IND 申請に向けて順調に
推移しています。また、当社独自のエピジェネティック編集技術により、疾患の原因となる遺伝子の発現レベ
ルを回復させる治療効果を示す、素晴らしい前臨床データも ASGCT でご紹介します。これらのデータは、他
のプラットフォームではアプローチが不可能であった広範な重篤な遺伝性疾患を治療する可能性を持つ、独自
のエピジェネティック編集アプローチを有している、という当社の見解を補強するものです。
」と述べていま
す。


当社の発表一覧は以下の通りです。抄録は 5 月 1 日以降に ASGCT のウェブサイトからアクセスすることがで
き、プレゼンテーションの内容は会議期間中に当社ウェブサイトに掲載されます。


米国遺伝子細胞治療学会第 25 回年次学会（URL；https://annualmeeting.asgct.org）
口頭報告:


演題名: NGS based evaluation of AAV genome integrity for improved production and function
日時: 2022 年 5 月 16 日 11:45AM(米国東海岸時間 以下同じ)
セッション名: Vector Manufacturing and Engineering 1


演題名 : Novel single AAV vector treatment for Congenital Muscular Dystrophy type 1A (MDC1A) using CRISPR-
GNDM® technology
日時: 2022 年 5 月 18 日 10:30AM
セッション名: Musculo-skeletal Diseases




ポスター発表:


演題名: Robust suppression of Tau by CRISPR-GNDM® system for treatment of Tauopathies
日時: 2022 年 5 月 16 日 5:30 PM
セッション名及びポスター番号: Neurologic Diseases I /M-141


演題名: Utilizing CRISPR-GNDM® mediated gene activation of the extra-large gene titin for the treatment of dilated
cardiomyopathy and other titinopathies
日時: 2022 年 5 月 17 日 5:30 PM
セッション名及びポスター番号: Cardiovascular and Pulmonary Diseases/Tu-124


演題名: Blocking SNHG14/UBE3A-ATS lncRNA Transcription with Dead Cas9 (CRISPR- GNDM®) Can Un-Silence
Paternal UBE3A in an Angelman Syndrome Mouse Model
日時: 2022 年 5 月 18 日 5:30 PM
セッション名及びポスター番号: Neurologic Diseases III/W-153


演題名: Evaluation of Cas9 mediated immune response effect on long term transgene expression in WT mice and NHPs
without immune suppression
日時: 2022 年 5 月 18 日 5:30 PM
セッション名及びポスター番号: Immunological Aspect of Gene Therapy and Vaccine II /W-252



以 上