PJ5:幹細胞遺伝子治療における学術論文掲載のお知らせ

2023 年 5 月 16 日




各 位
会 社 名 株 式 会 社 ス テ ム リ ム
代表者名 代表取締役会長 CEO 冨田 憲介
（コード番号：4599 東証グロース）
問合せ先 経 営 管 理 部 植松 周平
（電話番号：072-648-7152）




PJ5:幹細胞遺伝子治療における学術論文掲載のお知らせ

当社と国立大学法人大阪大学（以下「大阪大学」）の共同研究として進めてきた表皮水疱症遺伝子治
療法開発研究成果をまとめた論文が、米国研究皮膚科学会（Society of Investigative Dermatology）の
学会機関誌であるJournal of Investigative Dermatology (JID)に掲載されましたので、お知らせいたしま
す。
本論文のタイトルはGene-modified blister fluid-derived mesenchymal stromal cells for treating recessive
dystrophic epidermolysis bullosa（水疱内容液由来遺伝子改変間葉系幹細胞を用いた劣性栄養障害型
表皮水疱症治療）で、VII型コラーゲンを欠損している重症劣性栄養障害型表皮水疱症の患者さんの水
疱内容液から間葉系幹細胞を採取・培養する新規技術開発を基に、患者水疱内容液由来間葉系幹細
胞にVII型コラーゲン遺伝子を導入し、再び患者皮膚へと移植することにより、現在、有効な治療法のな
い栄養障害型表皮水疱症に対する根治的治療効果を得ることを可能にした研究内容の報告になりま
す。本研究成果は幹細胞遺伝子治療（開発コード:PJ5）の実用化において重要なステップであり、今後、
栄養障害型表皮水疱症の根治治療に向けた研究開発が加速することが期待されます。
なお、本研究内容は、2022年4月5日付「AMED公募課題『令和4年度難治性疾患実用化研究事業』へ
の共同研究企業としての参画のおしらせ」にて開示いたしました通り、臨床試験に係る費用について国立
研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の助成を受けており、現在、大阪大学で治験実施に向
けた準備が進められております。


以 上
（参考）
2022 年 4 月 5 日付「AMED 公募課題『令和 4 年度難治性疾患実用化研究事業』への共同研究企業と
しての参画のおしらせ」


※「再生誘導」、「再生誘導医薬」、「再生誘導医学」、「再生誘導医療」はステムリムの登録商標です。