スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」第３相臨床試験、被験者登録目標達成のお知らせ

2020 年４月 14 日


各 位
会社名 窪田製薬ホールディングス株式会社
代表者名 代表執行役会長、社長兼最高経営責任者
窪田 良
コード番号 4596 東証マザーズ
問合せ先 取締役兼執行役最高財務責任者
前川 裕貴
（TEL：03-6550-8928（代表））


スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」
第３相臨床試験、被験者登録目標達成のお知らせ

窪田製薬ホールディングス株式会社（本社：東京都千代田区、以下「当社」）は、当社の 100％子会社クボタビジ
ョン・インク（本社：米国ワシントン州、以下「クボタビジョン」）が、スターガルト病を適応症として開発して
いる治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の第３相臨床試験において、被験者登録の目標数を達成いたしましたこ
とをお知らせします。


当臨床試験は、被験者をランダムに 10mg のエミクススタト投与群とプラセボ群に２対１で割り当て、１日１回の
経口投与にて 24 ヶ月間実施していきます。当初、目標としていた被験者登録数は 162 名でありましたが、４月 13 日
(米国時間)時点で、世界 11 カ国、30 施設における被験者登録数合計が 171 名となり、当初の目標数を達成いたしま
した。当臨床試験の被験者登録は、最終登録日を 2020 年４月末日とし、同年３月 30 日以前にスクリーニングを受け
た患者は、適格であれば登録されます。なお、最終被験者への投与が開始した時点で、当臨床試験の実施期間であ
る 24 ヶ月間の試験期間が開始されます。


本件について、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者の窪田良博士は次のようにコメントしています。
「非常に多くの患者や主治医の方々に、当社の薬に期待をしていただけたことを嬉しく思います。患者数の少ない
希少疾患にも関わらず、結果的に目標より多くの患者を登録することができました。患者数が多い方が統計学的処
理を行う上で、より明確な結果が出やすいので大変期待しています。」


エミクススタトについて
眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼
ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。こ
れが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が
損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。




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 網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する際に活躍する ABCA4 という遺伝子があります。スターガル
ト病はこの ABCA4 遺伝子の異常により、網膜にビタミン A 由来の有害代謝産物が過剰に蓄積されることで網膜内の細
胞が損傷を受け、最終的には視機能障害をきたすと考えられています。


エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素である RPE65 を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミ
ン A の代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミン A 由来の
有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。
以上
窪田製薬ホールディングス株式会社について
当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな
医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のクボタビ
ジョン・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。
当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」においては、糖尿病網膜症およ
びスターガルト病への適応を目指し、開発を進めております。また、網膜色素変性における視機能再生を目指す遺
伝子療法の開発や、在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）における、クラウドを使った医療モニタリングデバイ
ス（PBOS）の研究開発なども手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

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