抗FGF2アプタマーの軟骨無形成症に対する非臨床POC獲得に関する研究成果発表について

平成29年３月８日
各 位 株 式 会 社 リ ボ ミ ッ ク
代 表 者名
会社 名 代 表 取 締 役 社 長 中村義一
（コード番号：４５９１ 東証マザーズ）
問合せ先 取締役執行役員管理本部長長 﨑 正 是
宮
TEL. 03－3440－3303


抗 FGF2 アプタマーの軟骨無形成症に対する
非臨床 POC 獲得に関する研究成果発表について


世界各地のアプタマーを研究する多様な研究者が一堂に会する国際学会、
「Aptamers2017 」が４月 11 日～12 日に英国・オックスフォードで開催されます。
本学会において、当社代表取締役社長の中村義一が、当社で軟骨無形成症の新規治療
薬として開発中の抗 FGF2 アプタマー（自社創薬品目 RBM007）に関する最新の研究成果
を「Anti-FGF2 aptamer restores bone growth affected in Achondroplasia transgenic
mice」
（軟骨無形成症モデルマウスでの抗 FGF2 アプタマーによる骨成長回復効果）と題
し講演いたします。
軟骨無形成症は、線維芽細胞増殖因子に対する 3 型受容体（FGFR3）の遺伝子変異に
より FGFR3 が活性化しやすく、FGF シグナルの過剰流入によって軟骨等の正常な発育が
阻害され、四肢短縮等を伴う低身長をもたらす疾患です。軟骨無形成症は、難病に指定
され、新生児約 25,000 人に対して１人の発生率という希少疾患であり、有効な治療薬
が存在せず、 Unmet Medical Needs の疾患として新規な薬剤の開発が求められており
ます。
本学会では、当社による最新の研究成果として、軟骨無形成症モデルマウス（変異し
たFGFR3遺伝子をマウスに発現させ、四肢や尾骨が短縮した症状を起こすマウス）を用
いた試験において、画期的な治療効果が確認され非臨床POCの獲得を確かなものとした
ことを報告いたします。これにより、本研究の妥当性や科学的正確性などが学会の場で
評価、検討されるだけでなく、本成果を本学会に参加したアカデミア等の研究者や製薬
企業関係者などに認知させ、抗FGF2アプタマーの開発の推進及びアライアンスの進展に
繋がる活動を展開してまいります。
なお、抗FGF2アプタマーの軟骨無形成症治療薬としての開発については、平成28年２
月に国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の希少疾病用医薬品指定前実用化
支援事業に採択され、推進しております。


以上