ファブリー病治療酵素製剤の非臨床試験および第II/III相試験結果について14th Annual WORLDSymposiumTM 2018で発表

2018年2月13日
各 位




会 社 名 J C R フ ァ ー マ 株 式 会 社
代表者名 代表取締役会長兼社長 芦 田 信
(東証1部 コード番号4552)
問合せ先 執行役員経営企画本部長 本 多 裕
(TEL 0797-32-8591)

ファブリー病治療酵素製剤の非臨床試験および第II/III相試験結果について
14th Annual WORLDSymposiumTM 2018で発表

当社は、2018年2月5日から9日に米国カリフォルニア州サンディエゴで開催された
14th Annual WORLDSymposiumTM 2018*において、遺伝子組換えアガルシダーゼ ベータ
のバイオ後続品として製造販売承認申請中である、ファブリー病治療酵素製剤[遺伝子組
換えα-ガラクトシダーゼA(以下α-GalA、開発番号:JR-051)]の非臨床試験および第II/III
相試験で得られた成績について、2件のポスター発表を行いました。本発表の概要を下記に
示します。


ライソゾーム病の一種であるファブリー病は、先天的なα-GalA遺伝子の変異などにより
α-GalA活性が欠損または低下し、基質のGL-3が分解されずにライソゾーム内に蓄積するこ
とによって生じる疾患である。JR-051は、無血清培養下で製造し開発中の国産製剤である。


【非臨床試験】
ファブリー病のモデル動物であるα-GalA遺伝子ノックアウトマウスを用いた薬効及び体
内分布比較試験、並びにサルを用いた毒性試験の各成績より、JR-051の薬理及び薬物動態
学的な特性や安全性が、先行バイオ医薬品[アガルシダーゼ ベータ(遺伝子組換え)]と
同様であることを確認した。


【第II / III相試験】
ファブリー病患者を対象として実施した第II/III相試験において、JR-051と先行バイオ医
薬品の有効性の同等性を検証した。また、JR-051の安全性を確認した。
JR-051投与開始前と26週間投与後の血漿中GL-3濃度を指標として、JR-051と先行バイ
オ医薬品の有効性が同等であることを確認した。また、血漿中lyso-GL-3濃度を指標とし
た場合でも、先行バイオ医薬品と同様の有効性を有することを確認した。
JR-051の安全性プロファイルについて、先行バイオ薬品との類似性を確認した。


上記の非臨床、第II/III相の各試験成績を踏まえ、JR-051がファブリー病患者への新たな
治療薬として期待できると考えている。


* WORLDSymposiumTM
このシンポジウムは、毎年米国で行われるライソゾーム病について基礎研究から臨床応用
をテーマとする国際学会です。(http://www.worldsymposia.org/)


以上

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