遺伝子組換えファブリー病治療剤「アガルシダーゼ ベータBS点滴静注JCR」臨床試験結果の論文掲載(Molecular Genetics and Metabolism)に関するお知らせ

2020 年 6 月 17 日
各 位




会 社 名 J C R フ ァ ー マ 株 式 会 社
代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信
(東証第 1 部 コード番号 4552)
問合せ先 上席執行役員経営企画本部長 本 多 裕
(TEL 0797-32-1995)

遺伝子組換えファブリー病治療剤「アガルシダーゼ ベータ BS 点滴静注 JCR」
臨床試験結果の論文掲載(Molecular Genetics and Metabolism)に関するお知らせ

当社は、 遺伝子組換えファブリー病治療剤 「アガルシダーゼ ベータ BS 点滴静注 JCR (ア
ガルシダーゼ ベータ後続 1)(以下、JR-051)について、この度、臨床第 1 相および第 2/3

相試験結果が、Society for Inherited Metabolic Disorders 公式ジャーナルの Molecular
Genetics and Metabolism 電子版に学術論文として掲載されましたのでお知らせいたしま
す。本剤は、JCR 初となるライソゾーム病治療酵素製剤、ならびに国産初のライソゾーム
病治療酵素製剤であり、希少疾病領域における初のバイオ後続品として 2018 年 11 月から
販売を開始しています。
本論文の概要は以下の通りです。

 論文タイトル:
Pharmacokinetics and pharmacodynamics of JR-051, a biosimilar of agalsidase beta,
in healthy adults and patients with Fabry disease: Phase I and II/III clinical studies

 DOI(Digital Object Identifier:デジタルオブジェクト識別子)

https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2020.04.003

 論文概要:
JR-051 と先行バイオ医薬品(以下、アガルシダーゼ ベータ)の同等性を臨床的に検証
することを目的として、臨床第 1 相および第 2/3 相試験を実施した。これらの試験結果
より、本薬とアガルシダーゼ ベータは、有効性及び安全性の観点から同等であることが
検証された。

【臨床第 1 相試験】
健康成人男性 20 名を対象に JR-051 およびアガルシダーゼ ベータの薬物動態学的同等性
を無作為化二重盲検並行群間比較法にて評価した。 その結果、本薬とアガルシダーゼ ベ
ータの薬物動態学的プロファイルはほぼ同等であった。
【臨床第 2/3 相試験】
ファブリー病患者 16 名を対象として、 アガルシダーゼ ベータ治療(1mg/kg、隔週 1 回)
から JR-051 治療(1mg/kg、隔週 1 回)への切り替え試験を実施した。

・有効性:アガルシダーゼ ベータ投与期間中と JR-051 投与 26 週及び 52 週時点におけ
る血漿中 GL-3(主要評価項目)、並びに血漿中 Lyso-GL-3 濃度の比の 95%信頼区間は、
事前に定めた同等性許容域の範囲内であった。
・安全性:1 名にファブリー病の酵素補充療法で通常認められる IAR(投与関連反応)が
認められたのみで、 アナフィラキシーショックなどの重篤な有害事象は認められなかっ
た。

以 上

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